Η θεραπεία για τον διαβήτη είναι μια ζωή απαλλαγμένη από καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης. Με βάση αυτό το κριτήριο, δέκα στα 12 άτομα (83%) σε μια νέα κλινική δοκιμή θεραπεύτηκαν από τον διαβήτη τους ένα χρόνο μετά τη λήψη προηγμένης θεραπείας με βλαστοκύτταρα.

Αυτή η μελέτη χρησιμοποίησε κύτταρα νησίδων παγκρέατος που καλλιεργήθηκαν σε εργαστήριο. Αυτά εγχύθηκαν στο ήπαρ, όπου και εγκαταστάθηκαν. Μέσα σε ένα χρόνο, οι περισσότεροι συμμετέχοντες δεν χρειάζονταν πλέον ενέσεις ινσουλίνης.

Ένα από τα πιο εντυπωσιακά οφέλη ήταν η ταχεία πρόληψη των επικίνδυνα χαμηλών επιπέδων σακχάρου στο αίμα, που ονομάζεται υπογλυκαιμία. Πριν από τη μεταμόσχευση, όλοι οι συμμετέχοντες είχαν τουλάχιστον δύο επεισόδια σοβαρής υπογλυκαιμίας μέσα στο προηγούμενο έτος.

Μετά τη μεταμόσχευση, αυτά τα επεισόδια εξαφανίστηκαν για όλους τους συμμετέχοντες.

Αυτά είναι εντυπωσιακά αποτελέσματα, αλλά τι είναι οι θεραπείες με βλαστοκύτταρα; Πώς λειτουργεί η θεραπεία; Πώς συγκρίνονται με άλλες θεραπείες; Και ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες;

Τα βλαστοκύτταρα είναι κύτταρα που μπορούν να μετατραπούν σε σχεδόν οποιοδήποτε άλλο είδος κυττάρου. Το κύριο πλεονέκτημα είναι ότι οι επιστήμονες στο εργαστήριο μπορούν να δημιουργήσουν τα σωστά κύτταρα, αυτά που χρειάζονται για τη θεραπεία μιας ασθένειας, και στην επιθυμητή ποσότητα.

Στην περίπτωση του διαβήτη τύπου 1, τα απαιτούμενα κύτταρα είναι οι νησίδες του παγκρέατος. Τα περισσότερα από τα κύτταρα σε αυτές τις νησίδες παράγουν ινσουλίνη.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία;

Τα κύτταρα που καλλιεργούνται στο εργαστήριο εγχέονται στο σώμα. Ένα συνηθισμένο σημείο είναι σε μια ηπατική φλέβα, όπου προσκολλώνται τα κύτταρα. Το πλεονέκτημα εδώ είναι ότι η ινσουλίνη που χορηγείται προς το ήπαρ λειτουργεί πολύ καλύτερα από ό,τι, ας πούμε, ακριβώς κάτω από το δέρμα.

Αυτό συμβαίνει επειδή η διακοπή της υπερβολικής παραγωγής γλυκόζης από το ήπαρ είναι η κύρια δράση της ινσουλίνης για τη διόρθωση των επιπέδων σακχάρου στο αίμα.

Στην παρούσα μελέτη, η λειτουργία των μεταμοσχευμένων κυττάρων, μια θεραπεία που ονομάζεται XV-880, βελτιώθηκε εντός των πρώτων τριών μηνών. Τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα ελέγχονταν καλύτερα. Δεν διαπιστώθηκε σοβαρή υπογλυκαιμία και βελτιώθηκε ένας δείκτης παραγωγής ινσουλίνης.

Καθ’ όλη τη διάρκεια του πρώτου έτους, οι συμμετέχοντες μπόρεσαν να μειώσουν την ποσότητα ινσουλίνης που λάμβαναν, μέχρι που οι περισσότεροι δεν χρειάζονταν πλέον ενέσεις ινσουλίνης.

video  Mayo Clinic Explains Diabetes
https://youtu.be/Txqe_CAD43c

Ποιες είναι οι παρενέργειες;

Το μεγαλύτερο μειονέκτημα αυτής της νέας θεραπείας είναι ότι όλοι οι συμμετέχοντες θα πρέπει να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για το υπόλοιπο της ζωής τους. Αυτό θα μειώσει την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος να αναγνωρίζει τα μεταμοσχευμένα κύτταρα και να τα αφαιρεί.

Αυτό αυξάνει τον κίνδυνο λοιμώξεων και ορισμένων τύπων καρκίνου. Αυτό συμβαίνει επειδή το ανοσοποιητικό σύστημα παίζει σημαντικό ρόλο στην απομάκρυνση δυνητικά καρκινικών κυττάρων.

Σε αυτή τη νέα μελέτη, δύο συμμετέχοντες πέθαναν. Μετά από πιο προσεκτική εξέταση, διαπιστώθηκε ότι αυτά δεν σχετίζονταν με την ίδια τη θεραπεία. Οι περισσότεροι συμμετέχοντες είχαν στομαχικές διαταραχές, με τη διάρροια ως την πιο συχνή παρενέργεια, σε 11 από τα 14 άτομα. Περισσότεροι από τους μισούς είχαν επίσης πονοκεφάλους και ναυτία.

Είναι καλύτερο από άλλες θεραπείες;

Για πολλά χρόνια, άτομα που πάσχουν από σοβαρή υπογλυκαιμία έχουν τη δυνατότητα να λαμβάνουν νέες νησίδες παγκρέατος από νεκρούς δότες. Για μια μειονότητα, αυτό οδηγεί επίσης στην απαλλαγή από τις ενέσεις ινσουλίνης μακροπρόθεσμα.

Συνήθως, δύο ή τρία πάγκρεας δοτών πρέπει να συγκεντρωθούν για να δοθούν σε έναν λήπτη. Οι άνθρωποι μπορεί επίσης να χρειαστούν μια δεύτερη έγχυση σε σχετικά σύντομο χρονικό διάστημα. Οι μεταμοσχεύσεις νησιδίων συνήθως περιορίζονται από την ποσότητα των διαθέσιμων κυττάρων δότη, η οποία δεν είναι αρκετή.

Αυτή η νέα προσέγγιση παρέχει μια τυποποιημένη δόση κυττάρων, γνωστής ποιότητας. Ο χρόνος της διαδικασίας επίσης δεν συνδέεται με τους θανάτους των δοτών.

Αυτή η νέα μελέτη δεν είναι επίσης η πρώτη. Το 2024 , μια 25χρονη γυναίκα με διαβήτη τύπου 1 έλαβε μεταμόσχευση νησίδων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα, η οποία οδήγησε επίσης στην απαλλαγή από τις ενέσεις ινσουλίνης.

Ένας 59χρονος άνδρας με ανεπαρκώς ελεγχόμενο διαβήτη τύπου 2 θεραπεύτηκε επίσης με έναν άλλο τύπο μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων.

Και οι δύο αυτές θεραπείες θα απαιτήσουν δια βίου ανοσοκαταστολή. Αυτό είναι ανεπιθύμητο για πολλούς ανθρώπους και μπορεί να περιορίσει την απορρόφηση.

Αυτό οδηγεί τις προσπάθειες για τη δημιουργία θεραπευτικών εκδόσεων που δεν απαιτούν ανοσοκαταστολή. Υπάρχουν προσπάθειες για την τοποθέτηση των μεταμοσχευμένων κυττάρων μέσα σε συσκευές που αφήνουν την ινσουλίνη να εξέλθει, αλλά εμποδίζουν την είσοδο των ανοσοκυττάρων. Υπάρχουν επίσης τεχνικές γενετικής επεξεργασίας που χρησιμοποιούνται για την απόκρυψη κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα.

Ωστόσο, αυτές οι προσεγγίσεις βρίσκονται σε περαιτέρω καθυστέρηση στην κλινική ανάπτυξη.

Πότε μπορεί αυτό να είναι πιο ευρέως διαθέσιμο;

Αυτό είναι δύσκολο να εκτιμηθεί. Έχουν προγραμματιστεί μεγαλύτερες δοκιμές με το XV-880. Η ίδια εταιρεία σχεδίαζε να δοκιμάσει μια έκδοση της κυτταρικής θεραπείας της χωρίς ανοσοκαταστολή, που ονομάζεται XV-264. Ωστόσο, αυτό δεν λειτούργησε αρκετά καλά σε μια μικρή πιλοτική μελέτη και δεν θα προχωρήσει πλέον μέσω δοκιμών.

Υπάρχει επίσης το ζήτημα του κόστους. Δεν είναι ακόμη σαφές πόσο θα κοστίσει μια τέτοια θεραπεία. Αυτό θα επηρεάσει ποιος θα έχει πρόσβαση σε προηγμένες κυτταρικές θεραπείες. Επίσης, δεν γνωρίζουμε ακόμη εάν και πότε τα μεταμοσχευμένα κύτταρα ενδέχεται να αρχίσουν να αποτυγχάνουν.

Σε αυτήν τη δοκιμή, η εταιρεία παρακολουθεί τους λήπτες για συνολικά δέκα χρόνια. Μια αρχική πενταετή παρακολούθηση και στη συνέχεια μια πενταετής μελέτη επέκτασης.

Αυτό μας δίνει μια ιδέα για το πόσο καιρό μπορεί να χρειαστεί να περιμένουμε. Παρά ταύτα, οι πρόσφατες εξελίξεις δίνουν λόγους για συγκρατημένη αισιοδοξία. Ίσως στο όχι και τόσο μακρινό μέλλον να είναι δυνατό να έχουμε μια ζωή χωρίς καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης.